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首款AI药物得到概念验证背后:企业技术落地和变现能力仍受拷问

来源: 互联网 类别:AI互联网 2024年10月08日 12:10:16

《科创板日报》10月6日讯(记者 徐红)“完整数据虽然暂时还无法分享,但目前我们能够披露的是,这个试验我们不仅看到了比较好的安全性,同时还观察到了疗效,超出我们的预期。”

近期,英矽智能宣布其AI药物ISM001-055临床IIa期取得积极结果,在接受《科创板日报》记者采访时,英矽智能联合首席执行官、首席科学官、药物研发负责人任峰博士这样表示。

目前在全球范围内,走的最快的AI制药的管线均处于临床II期阶段,但在英矽智能之前,还没有任何一条管线能够验证其有效性。近期,美股上市的AI制药独角兽Recursion公布了一款罕见病小分子药物REC-994的临床II期数据,该药物尽管耐受性和安全性良好,但疗效有限。消息发布后,Recursion股价下跌超过16%。

因此,ISM001-055也是截至目前全球首个能在临床II期阶段验证有效性的AI药物。对于至今还拿不出一款成功上市的药物,正在经历“冰火两重天”的AI制药行业来说,ISM001-055会是可以改变市场预期的变局者吗?

▌首个临床II期看到药效的“AI药物”

ISM001-055是英矽智能利用AI技术开发的,一款从靶点发现到化合物设计均由人工智能操盘完成的“AI药物”,是目前英矽智能在研管线中研发进度最快的一款候选药物。

ISM001-055治疗特发性肺纤维化的Ⅱa期临床试验按计划会在中美同步开展,分别入组60名患者,主要是探索患者服药3个月的安全性。

据任峰博士介绍,截至目前ISM001-055在中国的临床IIa期已经结束,总共入组了71名患者。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的IIa期临床试验,主要分成4个组别,包括对照组、30毫克每天给药,30毫克每天两次给药,以及60毫克每天给药。

“而在30毫克每天2次和60毫克每天1次给药的组别,我们观察到了明显的剂量相关性,也就是剂量越高,对患者肺功能的改善越明显。”任峰说。

据悉,已有的抗纤维化药物主要目标是让患者的肺功能下降得更慢。但ISM001-055目前的临床试验结果显示,在30毫克每天两次和60毫克每天一次的剂量下,患者的用力肺活量(FVC)是提高的,这就意味着,ISM001-055是一个具有改变疾病进程潜力的药物。

“当然,现在只是完成了临床IIa期,研究时间只有3个月,受试者人数比较少,我们还不能完全下结论,但是我们确实看到了非常好的趋势。通常治疗特发性肺纤维化的药物,大家普遍认为给患者服药的时间在6个月至一年以上才有希望看到药效。”任峰表示。

据中国医学科学院北京协和医院主任医师徐作军教授,特发性肺纤维化(简称IPF)是间质性肺病里面最难啃的一块硬骨头。它对于我们常规的糖皮质激素和免疫制剂治疗都无效,中位生存期仅3年左右,预后很差。

“目前已上市的药物只是让这个疾病进展的速度变慢,但是不能终止疾病进展,更不能逆转这个疾病,所以并不能完全满足我们临床的需要,这也是全球还在不断探索新药的原因。特发性肺纤维化治疗药物总体的目的是要抑制纤维化的发生,终止疾病的进展。”徐作军教授谈到。

徐作军教授也是ISM001-055中国II期临床试验的牵头研究者(Leading PI)。他进一步介绍称,ISM001-055临床IIa期是一个探索性的研究,关注的重点是药物的安全性,因此主要终点是安全性和患者的耐受性,临床药效为次要终点

此次,ISM001-055在连续12周的给药期内,在安全性有保证的情况下,还看到了剂量依赖的药效趋势,特别是患者的用力肺活量表现有所改善。对此,徐作军教授评价称,“这是一个非常鼓舞人心的结果”。

在此前的交流中,英矽智能曾表示,ISM001-055更为关键是Ⅱb期临床,即观察药物在少数病人身上的有效性,如果能够顺利走过Ⅱb期临床,那么ISM001-055最终成功的可能性将大大提高。

如今ISM001-055的表现比预期的更好。徐作军教授表示,接下来他所带领的研究团队将联合英矽智能,与监管方做进一步的沟通,完善并调整临床方案,希望在更大的IPF患者群体内,复制在IIa期临床试验的积极结果。“同时,我们也期待这个项目能够获得突破审批审评的机会。”他说。

▌讲故事走不通,AI制药更需变现

与传统药物研发相比,AI制药被认为可以提高、优化新药研发的效率及质量,降低临床失败概率及研发成本,因此过去十年AI在制药领域获得了爆发式增长:资本投入加大,新公司相继成立,相关论文、专利、技术等不断突破新高......

然而,随着创新药寒冬的到来,加上前期泡沫膨胀,如今的AI制药又开始进入了调整期,新锐AI药企要么破产,要么被大企业吞并,严重依赖融资而没有明确盈利模式的企业也逐渐淡出市场。

今年4月,英国老牌AI制药公司BenevolentAI就因管线失败宣布将裁员30%,并关闭其美国办事处,而在此前的2021年5月,这家公司已经经历过一波180人的裁员。随后在前不久,美股两家上市公司Recursion Pharmaceuticals和Exscientia也宣布以6.88亿美元的价格进行战略合并,成为业界又一则重大新闻。

AI制药讲故事的时代已经过去,整个行业开始回归理性优胜劣汰。市场对AI制药公司的期待更加务实,不管是管线进展还是授权收入,就是要真正看到技术能够落地。所以管线推进不顺利,或者是收入比较少的公司,可能会比较困难。”任峰告诉记者。

“在此前的炒概念阶段,市场对AI制药普遍持乐观态度,并且催生了多家龙头公司,港股上市的晶泰科技便是其中之一。但随着AI制药成果落地不及预期,加上市场下行,现在的AI制药又逐渐回归CRO本质,就是要看是否真能提高研发效率,主要挑战是单体合同小,所以需要一个类似ADC的机会,让AI在某个环节成为必需。”投资人丁俊(化名)亦向《科创板日报》记者指出。

在行业加速出清之际,收入及盈利能力显然更能体现一家公司优秀与否,因此英矽智能正在加快自身管线及技术的变现,以期能够在未来的2年之内达到盈亏平衡

据任峰,与全球已上市的AI制药公司相比,2023年英矽智能在收入端仅次于薛定谔排名第二,达到了5120万美元,而今年上半年的收入甚至已经超过去年全年。英矽智能的收入主要来自三种商业模式,包括AI平台(商业化软件)的对外授权、药物研发项目的对外授权、以及通过与大型药企进行战略合作,获得首付款、里程碑付款等。

“这三种商业模式中,如果只是做软件的授权,天花板会比较低;做战略合作又会受制于合作伙伴的战略,这条路会比较被动;所以我们认为最主要的商业模式就是自己做管线,做到一定的阶段,然后对外转让出去,这样就可以得到首付款、里程碑付款和销售分成,这是我们认为AI制药最有可能走通的商业模式,我们也在进行这方面的探索。”任峰表示。

据悉,去年英矽智能5000多万美元的收入主要来源于两个管线的对外授权,交易对象分别是美国Exscientia和意大利Menarini公司。而今年上半年同样如此,英矽智能的绝大部分收入依然是来自管线的授权和里程碑付款,其中既包括新的管线授权,也有已有授权管线的里程碑付款等。

“英矽智能的强项就在早期研发,我们的AI平台也是聚焦早期研发,后期的大规模临床以及商业化并不是我们的强项,所以未来我们会有自己的几个核心管线,但其他管线我们会争取更多的对外授权合作。希望在不久的将来,大家可以听到我们更多的好消息。”任峰表示。






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